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Sla, arriva la prima cura per pazienti con mutazioni specifiche
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Sla, arriva la prima cura per pazienti con mutazioni specifiche

Si tratta di un risultato clinico straordinario, mai osservato precedentemente nel trattamento della Sla

Redazione
23 Settembre 2022 08:29

Un rallentamento e in alcuni casi un'inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) sono stati riscontrati nelle persone portatrici della mutazione nel gene Sod1 attraverso l'uso del Tofersen, un oligonucleotide antisenso (Aso) che agisce selettivamente sull'Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. La terapia viene somministrata mediante puntura lombare, e tale metodica è molto ben tollerata.  I dati dello studio internazionale, in cui in Italia è stato coinvolto l'ospedale Molinette di Torino, sono stati pubblicati ieri sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine. 

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